Виды клинических исследований. Пилотное исследование

Термин «пробное исследование» в литературе употребляется как: 1) синоним поискового (разведывательного) исследования; 2) синоним пилотажного исследования; 3) собирательное понятие, включающее как свои разновидности (подвиды) поисковое (разведывательное) и пилотажное исследования. Будем считать, что поисковое (разведывательное) и пилотажное - два основных подвида пробного исследования.

Поисковое (разведывательное) исследование проводится с целью уточнения проблемы, более корректной постановки задач и выдвижения обоснованных гипотез. Таким образом, по своей сути оно есть концептуальное исследование. Проведение его особенно желательно в том случае, если литература по интересующей вас тематике отсутствует или ее недостаточно.

Разведывательное исследование - наиболее простой вид социологического анализа: круг задач ограничен, число опрошенных невелико, программа и инструментарий крайне упрощенные; данные нерепрезентативные. Ученый получает лишь прикидочные сведения об объекте исследования для общей ориентации в проблеме. Оно используется для мало изученных или вообще не изученных проблем. Его лозунг - приблизительно, дешево и быстро.

Поисковое исследование может проводиться следующими методами: интервью (лучше неформализованное) с потенциальными респондентами; наблюдение; фокус-группа по центральной проблеме исследования; опрос экспертов - специалистов или просто людей, имеющих отношение к интересующей вас проблемной области; изучение документов, статистических данных, содержащих необходимые сведения по выдвинутым задачам и гипотезам.

Вариантом разведывательного исследования выступают экспресс-опросы. Их еще называют оперативными опросами. Ими пользуются многочисленные опросные фирмы - от ВЦИОМ до РОМИР. Правда, опросы они проводят, как правило, очень грамотные, но глубоких научных задач развития фундаментальной науки не ставят. Решаются сиюминутные, но очень нужные обществу, ведомству или частному заказчику утилитарные задачи: как народ относится к президенту, запрещению абортов, войне в Чечне, приезду Буша, террористическим актам 11 сентября 2001 г. Таким образом получают свежую, недолговечную (срок ее жизни исчисляется днями, неделями, реже месяцами), но очень нужную в данный момент информацию.

Если за дело берется не солидная опросная фирма, имеющая лицензию на проведение опросов, а группа любителей (отдел кадров, хозяин веб-сайта, кружок друзей словесности, журнал и т.д.), то оперативный опрос дает хотя и свежую, даже нужную информацию, но совершенно нерепрезентативную, не очень надежную или совершенно ненадежную. Она может быть достоверной, но только на первый взгляд. Стоит подойти к инструменту по всем научным меркам, как проявятся многочисленные изъяны. Но там, где не требуется великой строгости, где нужно лишь как-то сориентироваться в проблеме (разведать объект), оперативный опрос вполне годится.

Разведывательное исследование часто называют также пилотажным исследованием. Хотя правильнее считать его самостоятельным видом социологического исследования. Разведывательное и пилотажное исследования похожи в двух аспектах:
♦ Цель - получить примерные данные о том или ином явлении либо апробировать применение методики к более широкомасштабным исследованиям.
♦ Объект - для проведения того и другого исследования нужна незначительная совокупность объектов, поэтому они проводятся в ограниченные сроки.

Но в отличие от разведывательного, пилотажное исследование предназначено для отработки технических процедур и приемов, чаще всего - для апробации вопросника. Предварительная проверка опросного инструментария столь же важна для успеха исследования, считают Дж. Мангейм и Р. Рич, как пробная поездка - для успешной покупки подержанного автомобиля. Она помогает обнаружить проблемы, которые в полной мере могут проявиться только в полевых условиях.

При проведении пилотажного исследования необходимо учитывать правила:
♦ Объем выборки в пилотажном исследовании не имеет четкого методического обоснования. Обычно полагают достаточным опросить около 30 респондентов. Важно только, чтобы они представляли все существенные категории планируемого объекта исследования.
♦ Малая выборка в пилотаже вовсе не обязательно должна быть репрезентативной по отношению к генеральной совокупности. Куда важнее другое ее качество - разнообразие: она должна включать те группы респондентов, которые способны реагировать на инструментарий по-разному. Если малообразованные люди составят в будущей выборке незначительную долю, их необходимо опрашивать в первую очередь именно потому, что они могут отвечать на ваши умные вопросы совсем не так, как ожидается.
♦ В пилотажную выборку включают тех респондентов, которые представляют наиболее важные для темы опроса социально-демографичекие признаки (пол, возраст, образование, стаж работы, содержание труда и т.п.).

В социальной психологии пилотажное исследование (рабочий термин «зондаж») применяется для установления необходимого объема выборки, уточнения содержания и числа вопросов анкеты, времени опроса и др. В зарубежной и отечественной практике применения тестов (тестологии) пилотажа (рабочий термин - «претест») служит средством выявления некоторых стандартов основного теста.

В социологии пилотаж проводится до основного исследования и выступает способом проверки обоснованности гипотез и задач, а также профессионального уровня и методической отработанности инструментария. Пилотаж помогает оценить правильность модели выборки и внести в нее в случае необходимости соответствующие исправления; уточнить некоторые характеристики объекта и предмета исследования, обосновать финансовые расходы и сроки проведения главного исследования. Пилотаж полезен также для тренировки группы интервьюеров (анкетеров).

Современные социологи придерживаются правила: прежде чем отдавать анкету в большой тираж, ее целесообразно опробовать в малотиражном (пилотажном) опросе, чтобы уточнить, правильно ли понимают вопросы респонденты, не слишком ли она длинна и утомительна, сколько времени занимает ее заполнение (или интервью), а в случае почтовой рассылки - сколько дней проходит с момента отправления анкеты до получения ответов.

Пилотажное исследование представляет собой исследование по «укороченному» плану - в нем используются малые выборки, не в полной степени проводится сбор информации, полученная информация анализируется только по наиболее значимым критериям. Если пилотажное исследование проводится в цикле исследования хорошо изученной проблемы, оно позволяет «отточить» инструментарий исследования, выявить и устранить его дефекты и дефекты подходов к математическому анализу. Проведение пилотажного исследования в этом случае позволяет избежать сбора информации по «пустым» вопросам, ответы респондентов на которые не подлежат анализу, или неадекватно (неоднозначно) интерпретируются самими респондентами. Для поискового исследования (исследования в сфере недостаточно разработанной) пилотажное исследование предоставляет информацию для уточнения многих пунктов программы, что в дальнейшем обеспечивает немалую экономию ресурсов.

Пилотаж полезен для: а) тестирования инструментария, в котором исследователь вполне уверен, б) усовершенствования инструментария в ситуации, когда предмет исследования хуже известен исследователю. В первом случае инструментарий проходит предварительное испытание в своем окончательном варианте. Во втором исследователь может захотеть поэкспериментировать с разными вариантами (макетами) инструмента, чтобы узнать, какой из них удобнее в работе, Предварительное тестирование такого типа может включать в себя:
1. Тестирование различных словесных формулировок и форм вопросов.
2. Опробование анкеты, предназначающейся для самостоятельного заполнения респондентом, в личном интервью, чтобы в процессе живого общения с респондентом выявились возможные трудности ее заполнения.
3. Употребление открытых вопросов для выявления типичных ответов, которые затем можно будет включить в набор ответов на закрытые вопросы, с тем чтобы использовать последние в окончательном варианте.
4. Тестирование различных видов инструментария (почтовых анкет, очных интервью, телефонных интервью) с целью определения годности каждого из них.

Пилотаж можно считать генеральной репетицией к главному исследованию. Он позволяет сделать первые выводы о том, насколько успешно прошел этап подготовки к нему, какими могут быть ожидаемые результаты. В ходе такого опроса собирается методическая информация, т.е. информация о качестве разработанного инструментария. Проверяются все организационные и методические условия будущего исследования, и прежде всего: доступность необходимых документов, отношение респондентов к опросу и их реакция на вопросы анкеты. Оценивая качества методики опроса, социолог регистрирует любые затруднения респондента, вызванные техникой заполнения, непониманием смысла вопросов, отдельных слов. Учитываются также все замечания и наблюдения анкетеров о методических недостатках, которые им удалось обнаружить.

Пилотаж проводится в двух вариантах. В первом - всю группу респондентов приглашают в отдельную комнату, где на столах разложены анкеты. Респондентов «вводят» в ситуацию пилотажа, т.е. объясняют его цели и задачи, инструктируют по технике заполнения анкеты и просят высказать после заполнения критические замечания, поговорить о неясностях и о тех вопросах, которые затрудняют работу с анкетой. Заполненные анкеты опускаются в опечатанные урны, после чего начинается групповое обсуждение содержания опроса в целом. Показателями, позволяющими оценить пригодность анкетного вопроса, выступают число неответивших на вопрос и характер распределения ответов по шкале, используемой в вопросе.

Второй вариант пилотажного опроса предполагает приглашение группы из 3-4 респондентов для обсуждения анкеты по мере ее заполнения: опрашиваемые делают пометки о качестве вопросов. Перед началом пилотажа их вводят в ситуацию экспертного опроса, объясняя, что содержание ответов не анализируется, так как опрос преследует только методические цели. Им задается примерно тот же круг методических вопросов, что и в предыдущем случае. Замечено, что подобная процедура повышает заинтересованность респондентов и уровень критического восприятия анкетного вопроса.

В Аналитическом центре «Бизнес и маркетинг» обязательный пилотаж сформированной анкеты проводится в ходе пробных интервью с несколькими респондентами, принадлежащими к целевой группе (обычно 3-5 респондентов, при сложных исследованиях - 10-15). Это позволяет определить степень понимания вопросов, обнаружить другие особенности их восприятия. По результатам пилотажа, если необходимо, в анкету вносятся коррективы. Особенности проведения пробного опроса подробно обсуждаются также на «круглых столах» с интервьюерами, участвующими в проекте. При этом коллективно имитируется процесс проведения интервью в лабораторных условиях.

Пилотажные материалы хранятся в особых папках опросной фирмы. Они включают в себя первоначальный вариант вопросника, протоколы, фиксирующие замечания респондентов и социологов, а также доработанный вариант анкеты. Со временем накапливается своеобразный «банк» методических решений, появляется опыт и навыки анализа типичных методических ошибок, доработки инструментария.

Пилотажное исследование составляется на основе логического осмысления всей проблемы будущего исследования, приблизительного расположения вопросов с точки зрения их очевидной целесообразности. В ходе пилотажа проверяются все процедуры, весь инструментарий исследования, выбраковываются неудачные вопросы, вносятся коррективы на отдельных этапах исследования.

К его проведению надо относиться как к приобретению страховки: вы, конечно, можете обойтись и без нее, если повезет. А если нет?

Что собой представляет пилотажное исследование? С какой целью оно проводится? На выполнение каких задач направлено?

Общая информация

Для начала давайте определимся, что же собой являет пилотажное исследование. Это обозначение используется для того, чтобы именовать пробные или небольшие поисковые (разведывательные) проверки существующего положения дел. Так, если нужно уточнить проблемы, более корректно поставить задачу и выдвинуть обоснованные гипотезы, то пилотажное исследование является наилучшим вариантом для этого. Особенная потребность в нём может быть в тех случаях, когда отсутствует литература по интересующей теме. Тогда пилотажное исследование проводится с целью восполнения информационного пробела.

Что оно собой представляет?

Пилотажное исследование - это в социологии вид анализа, при котором значительно ограничивается круг задач, количество опрошенных людей невелико, данные нерепрезентативные, а инструментарий и программа чрезвычайно упрощены. Из-за этого исследователь получает только примерную информацию о том, чем же является объект исследований. Эти знания используются для общей ориентации. Главный лозунг пилотажных исследований - дешево, быстро и приблизительно. Поэтому они применяются в тех случаях, когда проблема или вообще не изучена, или же познания о ней весьма жалки.

Как проводится?

Итак, нам уже известно, что пилотажное исследование - это Но как оно проводится? Здесь существует большое количество различных вариантов. Наиболее оптимальным считается неформализованное интервью с потенциальными респондентами. Но, увы, субъективность людей может повлиять на их ответы. Чтобы подкорректировать данные используют наблюдение со стороны специалистов. Для этого может формировать фокус-группа. Но тогда следует предельно сконцентрироваться на чем-то конкретном. Весьма популярным является и опрос экспертов. К ним относят специалистов или же простых людей, но которые обязательно должны иметь определённое отношении к проблемной области, что интересует исследователя. В качестве дополнения можно изучать документацию и статистические данные, где имеются нужные сведения для подтверждения/опровержения гипотезы или решения задачи. Весьма популярными являются и экспресс-опросы. Правда они, как правило, несмотря на свою грамотность, не ставят перед собой решение глубоких научных задач и развитие фундаментальной науки. С их помощью узнаётся сиюминутная важность чего-то для общества. При этом не суть важно, что выступает в качестве объекта: выборы Трампа президентом США, запрещение абортов или же что-то ещё. Как бы там ни было - получение данных осуществляется с целью наложить их на более масштабные процессы.

О надежности

Насколько можно доверять полученной информации? Учитывая, что пилотажное исследование - это пробное исследование, уже сам этот факт подразумевает высокую долю рисков. А если оно ещё проводится и не специалистами, а группой любителей (в качестве которых может выступать отдел кадров, журнал, кружок, хозяин веб-сайта), то в таком случае хотя и имеется свежая и нужная информация, она, тем не менее, является нерепрезентативной, и её надёжность весьма сомнительна. На первый взгляд, она может быть вполне надёжной. Но если подойти с научной точки зрения - тут-то и откроются её изъяны. Поэтому использовать пилотажные исследования имеет смысл только в том случае, когда не выдвигаются строгие требования относительно надежности. Первоначально следует затронуть выборку. Четких методических требований здесь нет. Как правило, полагают, что опрос 3-х десятков респондентов позволит получить требуемую информацию. Но при этом следует позаботиться о том, чтобы среди них были представители всех категорий людей, которые подпадают под исследование. При этом нужно стремиться к максимальному разнообразию. Кроме этого, следует позаботится о том, чтобы среди респондентов были люди, для которых тема представляет хоть какое-то значение. В качестве отборочных признаков выступает пол, образование, возраст, стаж работы и прочие подобные критерии.

Важность пилотажных исследований

В целом и общем этот аспект был рассмотрен ранее. Сейчас же давайте остановимся на этом по подробнее. Из самого названия понятно, что пилот проводится до начала основного исследования. Он необходим для того, чтобы проверить обоснованность задач и гипотез. Хотя также может быть использован и для методической отработки инструментария. В случае необходимости пилотное исследование помогает внести коррективы в модель, которые улучшат её работу, позволять уточнить характеристики, предмет, обосновать финансовые траты и сроки завершения. Ведь если будет проводиться полноценный мониторинг настроений в обществе и где-то закрадётся ошибка, то её наличие будет чревато значительными неприятностями. Такой подход оказывает благотворное влияние в вопросе экономии ресурсов. Для проверки эффективности и целесообразности использования имеющегося инструментария могут быть проведены также пилотажные исследования. Они же подходят и в качестве генеральной репетиции главного исследования. В таком случае проверяется успешность проведения первого этапа и оцениваются результаты. Также при исследовании нового объекта это позволяет наработать методический материал. Проверяются одновременно и организационные условия: как относятся респонденты к проводимому опросу, есть ли все нужные документы и оценивается качество материала. При этом регистрируются все затруднения, которые возникают в ходе дела.

Заключение

Само пилотажное исследование проходит, как правило, в группах. Вопрос только в том, насколько большими они являются. Существует два наиболее популярных варианта. Первый предусматривает приглашение всех респондентов в отдельную комнату, где они заполняют анкеты. Перед этим людей информируют про пилотаж, сообщают и объясняют его задачи и цели, инспектируют нюансы заполнения анкеты и просят высказывать все замечания. Второй вариант опирается на небольшие группы, которые состоят из 3-4 человек. При этом анкеты обсуждаются по мере их заполнения. Наибольший интерес для исследователей представляет качество задаваемых вопросов. В таких случаях наибольший интерес предоставляют, как правило, методические цели.

Тема 4. Основные термины, используемые в доказательной медицине.

С внедрением в практику здравоохранения принципов доказательной медицины возросла роль клинических исследований лекарственных средств, так как только на основании хорошо спланированных, контролируемых клинических исследований могут приниматься эффективные клинические решения.

В настоящее время предпочтение отдается такой схеме клинических исследований лекарственных средств, при которой обеспечивается получение наиболее достоверных данных. Например, проведение проспективных контролируемых сравнительных рандомизированных и, желательно, двойных слепых исследований.

Так, какими же могут быть клинические исследования?

Исследование случай-контроль (Case control study) – обычно, ретроспективное исследование, в котором сравнивают людей с определенным заболеванием или исходами («случай») с людьми из этой же популяции, не страдающими данным заболеванием, или у которых не наблюдался данный исход («контроль»), с целью выявления связи между исходом и предшествующему воздействию определенных риск-факторов.

Когортное исследование (Cohort study) – это исследование, в котором выделенную по определенным признакам группу людей (когорту) наблюдают в течение некоторого времени. Сравниваются исходы или результаты у испытуемых в разных подгруппах данной когорты, тех, кто подвергался или не подвергался (или подвергался в разной степени) лечению исследуемым препаратом.

В проспективном, когортном исследовании (Prospective cohort study) когорты составляют в настоящем и наблюдают их в будущем.

В ретроспективном (или историческом) когортном исследовании (Retrospective cohort study) когорту подбирают по архивным записям и прослеживают их исходы с того момента по настоящее время.

Контролируемое исследование (Controlled study) – всякое исследование, в котором контролируются (и по возможности минимизируются или исключаются) потенциальные источники систематических ошибок.

Лонгитудинальное исследование (Longitudinal study) – продолжительное клиническое исследование, при котором ведется длительное периодическое наблюдение над одними и теми же лицами.

Международное исследование (International study) – исследование, которое проводится в нескольких странах.

Многоцентровое исследование (Multicentral study) – исследование, проводящееся в соответствии с единым протоколом в нескольких исследовательских центрах.

Несравнительное исследование (Non-comparative study) – исследование, в котором препарат сравнения не используется (см. сравнительное исследование).

Обсервационное исследование (Observational study) – исследование при котором исследователь наблюдает за каким-либо показателем или взаимосвязями нескольких показателей, не вмешиваясь в ситуацию.

Одномоментное исследование (One stage study) – вариант описательного исследования, в котором рассматривается влияние факторов риска на популяцию и/или распространенность в ней заболевания (состояния) в определенный момент времени.

Опорное исследование (Pivotal study) – исследование, проводимое по правилам ККП и тщательно мониторируемое с целью обеспечения валидности данных. В ходе опорного исследования получают основную информацию об эффективности и безопасности для представления в официальные инстанции. Исследования, которые не повергаются интенсивному мониторингу, считаются поддерживающими.

Открытое исследование (Open study) – исследование, в котором распределение пациентов по группам лечения известно всем и когда все его участники знают, какой препарат получает пациент. Это может быть исследование, в котором изучается один или несколько видов лечения.

Параллельное исследование (Parallel study) – исследование, при котором испытуемые в различных группах получают либо только изучаемое лекарственное средство, либо только препарат сравнения или плацебо. В параллельном исследовании сравниваются две или более группы испытуемых, одна или более из которых получают исследуемый препарат, а одна группа является контрольной. В некоторых параллельных исследованиях сравнивают различные виды лечения, без включения контрольной группы. Такая схема называется схемой независимых групп.

Перекрестное исследование (Cross-over study) – исследование, при котором каждый пациент получает оба сравниваемых препарата, как правило, в случайной последовательности. Эта схема применяется у пациентов со стабильным течением заболевания, обычно хронического характера. В настоящее время подобная схема исследования мало распространена из-за возникающих эффектов переноса при смене препаратов.

Пилотное исследование (Pilot study) – исследование, проводимое на небольшом числе пациентов, и предназначенное для получения предварительных данных, важных для планирования дальнейших этапов исследования.

Другая цель проведения пилотного исследования состоит в том, чтобы получить представление о разнице между двумя методами лечения, что позволит установить количество пациентов, которые должны быть включены в основное исследование (размер выборки), и необходимую мощность для точного определения этой разницы.

Плацебо-контролируемое исследование (Placebo-controlled trial) – сравнительное исследование, в котором активность нового препарата сравнивается с плацебо. Оно может проводиться как исследование параллельных групп или как перекрестное исследование. В США для заявки на регистрацию нового препарата требуются два плацебо-контролируемых исследования.

Проспективное исследование (Prospective study) – исследование, в котором пациенты набираются в соответствие с критериями, изложенными в протоколе исследования. Пациенты получают исследуемый препарат, и наблюдаться в течение какого-то времени. То есть формирование групп, получающих или не получающих исследуемое лекарственное средство, происходит до того, как фиксируются результаты. Большинство клинических исследований являются проспективными.

Рандомизированное исследование (Randomized study) – исследование, в котором пациенты распределяются по группам лечения случайным образом (используется специальная процедура рандомизации) и имеют одинаковую возможность получить исследуемый или контрольный препарат (препарат сравнения или плацебо).

Ретроспективное (историческое) исследование (Retrospective study) – исследование, при котором изучаются исходы проведенных ранее клинических испытаний или исследований, то есть исходы уже наступили до того, как начато исследование. Исследователь просматривает медицинскую документацию и подбирает по определенным критериям пациентов с целью изучения результатов лечения.

Слепое или замаскированное исследование (Blind study) – исследование, когда отсутствует информация о том, к какой группе – экспериментальной или контрольной отнесен каждый испытуемый. Существует несколько вариантов таких исследований:

простое слепое исследование (blind study) – информация отсутствует только у пациента;

двойное слепое исследование (double-blind study) – информация отсутствует и у пациента, и исследователя;

тройное или абсолютное слепое исследование (total-blind study) – информация отсутствует у пациента, исследователя и лиц, проводящих статистическую обработку результатов исследования.

Замаскированные исследования применяются для устранения систематических ошибок в клинических исследованиях.

Сравнительное исследование (Comparative study) – исследование, в котором исследуемый препарат, эффективность и безопасность которого до конца еще не изучены, сравниваются с препаратом, эффективность и безопасность которого хорошо известны. Это может быть плацебо, стандартная терапия или отсутствие лечения вообще.

Стратифицированное исследование (Stratified study) – исследование, в котором пациенты распределяются в различные группы (страты). Пациенты распределяются в страты по определенным параметрам, отличным от параметров пациентов другой страты. Распределение на страты может быть проспективным (контроль набора пациентов необходим для достижения определенного баланса) или ретроспективным (напр., при анализе).

Экспериментальное исследование (Experimental study) – исследование, условия, проведения которого находятся под прямым контролем исследователя. Чаще всего это сравнительное исследование, заранее спланированное и посвященное изучению влияния, по крайней мере, одного фактора. Сравнения могут производиться между двумя и более группами или внутри одной группы до, и после назначения вмешательства.

- Основные термины (в алфавитном порядке)

Общее число наблюдений

Приводится числовое значение N (общее число наблюдений) = A+B+C+D

Absolute Benefit Increase (ABI): разность частот благоприятных исходов между экспериментальной и контрольной группами:

Absolute Risk Increase (ARI): абсолютная разность частот неблагоприятных исходов, которых больше в экспериментальной группе по сравнению с контрольной; ARI используется также в оценке влияния факторов риска на болезнь.

Absolute Risk Reduction (ARR). Абсолютное снижение риска. Разность частот неблагоприятных исходов между экспериментальной и контрольной группами:

Best evidence. Обоснованное доказательство. Основание для принятия решений в здравоохранении. Для оценки эффективности воздействия лучшим считается удачно спланированное и проведенное рандомизированное контролируемое испытание, но в ряде случаев более подходящими могут быть другие типы испытания.

Blind Study. Слепое исследование. Одна или несколько участвующих сторон не знают, как распределены пациенты по группам лечения и контроля. При простом слепом (Single Blind) - распределение неизвестно пациентам, в двойном слепом (Double Blind) - исследователям и пациентам, в тройном (Triple Blind) - также и лицам, организующим исследование и анализирующим его результаты, а в полном слепом - в неведении все, кто взаимодействует с пациентами, исследователем и данными; а коды пациентов готовят люди, не связанные с исследованием. Применяется для устранения систематической ошибки в клинических исследованиях.

Clinical trials. Клинические испытания - специальный вид исследований для оценки разных вмешательств, условия проведения которых (отбор групп вмешательства, характер вмешательства, организация наблюдения и оценка исходов) направлены на устранение влияния систематических ошибок на получаемые результаты.

Clinical epidemiology. Клиническая эпидемиология - это наука, разрабатывающая методы клинических исследований, которые дают возможность делать справедливые заключения, контролируя влияние систематических и случайных ошибок.

Comparator (Drug). Препарат сравнения. Плацебо или активное вещество, эффективность и безопасность которого заранее известны.

Comparative Study. Сравнительное исследование. Исследование, в котором новый препарат сравнивается с известным, плацебо или отсутствием лечения вообще.

Compliance. Соблюдение больным инструкций по приему исследуемого препарата.

Confidence Interval (CI). Русское сокращение - ДИ. Доверительный интервал. 95% CI дает пределы, внутри которых с достоверностью 95% находятся значения изучаемой величины для популяции больных, из которой выбрана изучаемая группа. При увеличении групп значения CI сужаются и достоверность различий растет. Предпочтительнее использовать CI вместо p, так как CI характеризует степень достоверности, а p оценивает только вероятность отсутствия различий между группами (нулевую гипотезу). Это статистический показатель, позволяющий оценить, в каких пределах может находиться истинное значение параметра в популяции; диапазон колебаний истинных значений. Величины, полученные в исследованиях на выборке больных, отличаются от истинных величин в популяции вследствие влияния случайности. Так, в 95% наблюдений доверительный интервал означает, что истинное значение величины с вероятностью 95% лежит в его пределах. Доверительные интервалы помогают сориентироваться, соответствует ли данный диапазон значений представлениям читателя о клинической значимости эффекта и каких результатов можно ожидать, применив описанную методику на сходной группе больных.

Continuous data. Непрерывные данные - это количественные данные, которые могут принимать любое значение на непрерывной шкале. Примеры: масса тела, артериальное давление, отношение парциального давления кислорода к артериальной крови).

Control Group. Контрольная группа (группа сравнения). Группа пациентов, принимающая в ходе сравнительного исследования препарат, эффективность и безопасность которого хорошо известны (препарат сравнения). Это может быть плацебо, стандартная терапия или отсутствие лечения вообще. Результаты измерений в контрольной группе сравниваются с результатами измерений в экспериментальной группе для оценки эффекта исследуемого метода лечения.

Control Event Rate (CER). Русское сокращение ЧНБИ. Частота неблагоприятных исходов в контрольной группе.

Controlled Study. Русское сокращение - КИ. Контролируемое исследование. Термин используется в двух значениях:

1) как синоним сравнительного (имеющего контрольную группу) исследования;

2) всякое исследование, проводимое в соответствии с протоколом. Cost-Benefit. «Стоимость-выгода» - в денежном выражении оцениваются и стоимость, и результаты лечения.

Cost-Effectiveness. «Стоимость-эффективность» - в денежном выражении оценивается стоимость лечения, а результаты рассматриваются как выполнение определенных задач. В отечественной литературе часто используется схожий по смыслу термин «цена-эффективность».

Cost-Utility. «Стоимость-польза» - оценка результатов в терминах качества жизни как преимущества одного вида лечения перед другим.

Cost-Minimization. «Минимизация стоимости» - сравнивается стоимость равноэффективных видов лечения.

Cost-of-Ilness. «Стоимость заболевания» - оценка прямых и косвенных затрат на лечение отдельного заболевания.

Crossover Study. Перекрестное исследование. Исследование, в котором каждый пациент получает поочередно сравниваемые препараты в случайной последовательности. Применяется у пациентов со стабильным течением заболевания, обычно хронического характера. В настоящее время подобный дизайн не распространен из-за эффектов переноса при смене препаратов.

Crude Agreement: Предварительное согласие. Пропорция совпадений между всеми оценщиками. Если их всего двое, то оценка составляет (A+D)/N.

Decision sciences. Наука о принятии решений. Область методологических исследований, связанная с пониманием и улучшением процесса принятия решений.

Design (of a Study). Дизайн исследования. Способ, схема проведения исследования.

Discrete data. Дискретные данные - это количественные данные, которые выражаются целыми числами. Например, число приступов мигрени у больного в течение месяца.

Dichotomous data. Дихотомические данные - признаки, которые могут иметь только два противоположных значения (присутствует - отсутствует, да - нет, жив - умер).

Ecological fallacy. Экологическая ошибка - систематическая ошибка, связанная с тем, что заболевшие лица в группе обследования на самом деле могли не испытывать влияния факторов риска. Возникает, когда группу выделяют по общим косвенным признакам (проживание на одной территории, принадлежность к одной профессии), а не по наличию фактора риска у отдельных субъектов (например, по потреблению алкоголя).

Efficacy. Эффективность. Способность препарата вызывать желаемое терапевтическое воздействие на течение болезни.

Experimental Event Rate (EER). Частота неблагоприятных исходов в экспериментальной группе:

Experimental group. Экспериментальная группа - это группа, подвергающаяся вмешательству (лечению) в ходе исследования. Иначе называется группой лечения или группой вмешательства (treatment group или Intervention group).

Historical Control. Исторический контроль. Сравнение получающих исследуемую терапию с получавшими ранее другую терапию. Метод применяется при невозможности рандомизировать пациентов в разные группы. Например, при исследовании долговременной выживаемости после трансплантации почки невозможно рандомизировать пациентов в «операционную» и «безоперационную» группы, так как неэтично лишать человека возможности трансплантации. Лучшим решением будет сравнение с лечившимися ранее, когда не существовало возможности трансплантации.

Inform consent. Информированное согласие. Подписывается участниками исследования до начала РКИ.

Kappa-критерий: (греч. κ - каппа). Критерий согласия, скорректированный для ситуации, в которой оценщики договорятся между собой на определенной пропорции случайных событий. Если pо - наблюдаемая часть случаев общего согласия, а pе - пропорция предполагаемых случайных событий, то:

Likelihood Ratio for a Positive Test Result. Отношение правдоподобия для положительных результатов теста; вероятность положительного результата тестирования у человека, страдающего расстройством:

Likelihood Ratio for a Negative Test Result. Отношение правдоподобия для отрицательных результатов теста. Вероятность отрицательного результата тестирования у человека, страдающего расстройством:

Long term Trial. Долгосрочное исследование. Исследование эффективности и безопасности препарата при длительном лечении заболевания. Обычная длительность более 6 месяцев. Часто используется при оценке влияния вмешательства на жесткие конечны точки.

Matched pairs Design. Схема соответствующих пар (аналогично по смыслу «исследование в параллельных группах»). План исследования в котором субъектов изучения объединяют попарно в соответствии с определенными факторами (по полу, возрасту и т.д.). Один из ни получает исследуемое лечение, другой - препарат сравнения.

Meta-Analysis. Мета-Анализ. Методология объединения разнородных и выполненным различными авторами исследований, относящихся к одной теме, для повышения достоверности оценок одноименных результатов. Количественный анализ объединенных результатов нескольких клинических испытаний одного и того же вмешательства. Такой подход обеспечивает большую статистическую мощность, чем в каждом отдельном испытании за счет увеличения размера выборки. Используется для обобщенного представления результатов многих испытаний. Кумулятивный метаанализ - метод расчета обобщенной точечной оценки изучаемого эффекта, при котором исследования добавляются по одному в определенном порядке. Мета-регрессионный анализ - регрессионный анализ, где в качестве единицы наблюдения рассматриваются отдельные исследования.

Negative Predictive Value. Отрицательное предсказывающее значение. Отношение числа людей с реальным и протестированным отсутствием расстройства.

Noncomparative Study. Несравнительное исследование. Исследование, в котором препарат сравнения не используется.

Numerical, or interval data. Количественные данные - величины, которым присущ естественный порядок расположения с равными интервалами между последовательными значениями, независимо от их места на шкале (масса тела, уровень глюкозы, холестерина или креатинина в крови).

Number Needed to Harm (NNH). Русское сокращение - ЧБНЛНИ. Количество больных в экспериментальной группе по сравнению с контрольной, необходимое для выявления дополнительного неблагоприятного исхода:

То есть для предупреждения одного дополнительного неблагоприятного исхода в экспериментальной группе должно быть 30 больных.

Number Needed to Treat (NNT). Русское сокращение - ЧБНЛБИ. Число больных в экспериментальной группе, необходимое для получения дополнительного благоприятного исхода:

Этот показатель является величиной, обратной снижению абсолютного риска.

Это способ оценки относительной эффективности двух методов лечения показывает, какое количество больных необходимо подвергнуть лечению исследуемым методом для предотвращения одного случая изучаемого исхода. Например, если для предотвращения одного случая инсульта надо лечить антигипертензивным средством 100 пациентов с артериальной гипертензией в течение 5 лет, то NNT равно 100 за 5 лет.

Odds Ratio (OR). Русское сокращение - ОР. Отношение шансов исхода между группами больных в испытании. Отношение вероятности того, что событие произойдет, к вероятности того, что событие не произойдет. Шансы и вероятности содержат одну и ту же информацию, но по-разному выражают ее. Если вероятность того, что событие произойдет обозначить Р, то шансы этого события будут равны Р/(1-Р). Например, если вероятность выздоровления 0,3, то шансы выздороветь равны 0,3/(1-0,3) = 0,43. Шансы удобнее использовать для некоторых расчетов, чем вероятности.

Используется в систематизированных обзорах или конкретных клинических испытаниях. Если, например:

у а = 20 из (а + b) = 100 экспериментальных больных наблюдали определенный исход, а у b = 80 - не наблюдали, то шансы этого исхода в данной группе составляют: a/b = 20/80 = 0,25. То же для контрольной группы при (c + d) = 100, c = 40 и d = 60 составляет c/d = 40/60 = 0,67 и отношение шансов: OR = (a/b)/(c/d) = 0,25/0,67 = 0,37.

Отношение шансов похоже на относительный риск, но численно они подобны лишь при очень низких частотах исхода. Так, для этого примера RR = (a/(a+b) : c/(c+d)) = 20/100: 40/100 = 0,50, а если бы частоты исхода были 1% и 2%, то величина RR = 0,5 и OR = 1/99:2/98 = 0,49.

В исследованиях «случай-контроль» отношение шансов используется для оценки самостоятельного риска.

Open Study. Открытое исследование. Исследование, где распределение пациентов по группам лечения известно всем. Это может быть исследование, в котором изучается один или несколько видов лечения.

Ordinal datа. Порядковые данные - величины, которые могут быть расположены в естественном порядке (ранжированы), например, от малого до большого или от хорошего до плохого, но размер интервала между такими категориями не может быть выражен количественно (например: стадии болезни; оценки «высокий, средний, низкий» или «отсутствует, слабый, умеренный, тяжелый»).

Р value. Величина р - вероятность того, что полученный результат абсолютно случаен. Величина p может изменяться от 1 (результат точно случаен) до 0 (результат точно не случаен). Величина p, меньшая или равная заданному уровню альфа-ошибки (например, 0,05), свидетельствует о статистической значимости полученного различия. В то же время она совсем не отображает клиническую значимость результата.

Patient Expected Event Rate (PEER) - специфичный для конкретного пациента исходный риск по отношению к среднему пациенту, выраженный десятичной дробью F, на которую делится значение NNT. Если подверженность неблагоприятному исходу F = 0.5, а NNT = 15, то:

Pharmacoepidemiology. Фармакоэпидемиология. Наука о применении эпидемиологических знаний, методов и доводов к изучению благоприятных и нежелательных эффектов для рационального использования лекарств в различных человеческих популяциях. Предметом исследования являются результаты наблюдений, собранных при повседневном клиническом обслуживании больных, в отличие от рафинированных данных рандомизированных, двойных слепых клинических испытаний. Цель исследований - определить реальную эффективность лекарств в клинической практике.

Pharmacoeconomics. Фармакоэкономика. Анализ стоимости лекарственной терапии для системы здравоохранения и общества с целью выявить наиболее выгодные препараты (виды лечения) для финансирующих организаций, пациентов и производителей. На результатах специальных (см. ниже) типов фармакоэкономического анализа основываются решения о планах финансирования различных программ здравоохранения, приоритетах среди возможных альтернатив, возможностях пациента использовать оптимальный вариант лечения.

Placebo. Плацебо. Препарат (таблетки, капсулы, растворы), содержащий фармакологически неактивные компоненты. Его эффективность может объяснятся лишь психологическим фактором, а не объективным эффектом. При сомнениях в безопасности компонентов они не должны включаться в состав плацебо. В качестве плацебо используется лекарственная форма, неотличимая от исследуемого препарата по внешнему виду, цвету, вкусу и запаху, но не оказывающая специфического действия (например, таблетки глюкозы или инъекции изотонического раствора хлорида натрия), или иное безразличное вмешательство, используемое в медицинских исследованиях для имитации лечения с целью устранения систематической ошибки, связанной с плацебо-эффектом.

Placebo effect. Плацебо-эффект - изменение состояния пациента (отмечаемое самим пациентом или лечащим врачом), связанное с фактом лечения, а не биологическим действием препарата.

Placebo-Controlled Trial. Плацебо-контролируемое исследование. Активность нового препарата сравнивается с плацебо в параллельных группах или перекрестном исследовании.

Protocol. Протокол. Документ, регламентирующий испытание, включая обоснование, цели, статистический анализ, методологию, условия проведения, критерии включения и исключения пациентов и др.

Positive Predictive Value. Положительное предсказывающее значение. Отношение числа людей, действительно страдающих расстройством, к числу людей с положительным результатом теста на расстройство. Эта величина зависит от распространенности расстройства:

Prevalence. Распространенность. Доля страдающих данным расстройством в исследуемой выборке:

Prospective Study. Проспективное исследование. Пациенты набираются по критериям протокола, получают исследуемый препарат и наблюдаются для оценки результатов лечения. Проспективными является большинство клинических исследований.

Randomization. Рандомизация - процедура, обеспечивающая случайное распределение больных в экспериментальную и контрольную группы. Случайным распределением достигается отсутствие различий между двумя группами и таким образом снижается вероятность систематической ошибки в клинических исследованиях вследствие различий групп по каким-либо признакам.

Relative risk. Относительный риск или отношение рисков (risk ratio) отношение заболеваемости среди лиц, подвергавшихся и не подвергавшихся воздействию факторов риска. Относительный риск не несет информации о величине абсолютного риска (заболеваемости). Даже при высоких значениях относительного риска абсолютный риск может быть совсем небольшим, если заболевание редкое. Относительный риск показывает силу связи между воздействием и заболеванием.

Relative Risk Reduction (RRR). Русское сокращение - СОР. Снижение риска относительно контрольной группы с указанием доверительного интервала.

Relative Benefit Increase (RBI). Относительное увеличение частоты благоприятных исходов в экспериментальной группе по сравнению с контрольной:

Relative Risk Increase (RRI). Русское сокращение - ПОР. Относительное увеличение частоты неблагоприятных исходов в экспериментальной группе по сравнению с контрольной оценивается так же как RBI и тоже используется в оценке воздействия факторов риска на болезнь:

Randomized Clinical Study. Русское сокращение РКИ. Рандомизированное клиническое исследование. Пациенты распределяются по группам лечения на основе рандомизации и все имеют одинаковую вероятность получать каждый из препаратов.

Retrospective Study. Ретроспективное исследование. Исследование, в котором исследователь просматривает медицинскую документацию и подбирает по определенным критериям истории болезни или опубликованные отчеты с целью изучения результатов лечения.

Risk. Риск. Вероятность нанесения ущерба здоровью пациента или причинения ему дискомфорта.

Safety. Безопасность. Одна из ключевых характеристик препарата (наряду с эффективностью), обратно пропорциональная частоте возникновения нежелательных лекарственных реакций.

Sensitivity. Чувствительность теста. Доля реально страдающих расстройством среди выделенных с помощью нового теста:

Sensitivity = = 32/33 = 97,0%.

Short term Trial. Краткосрочное исследование. Исследование эффективности препарата при краткосрочном лечении заболевания. Обычная длительность от 1 до 3 месяцев. Часто используется при оценке фармакодинамических эффектов лекарственных препаратов.

Specificity. Специфичность. Отношение числа людей, не страдающих расстройством, и людей, у которых отсутствие расстройства установлено с помощью нового теста:

Study/Trial. Клиническое исследование/испытание. Система оценки медицинских препаратов приборов или иного вида вмешательств у человека (пациента или добровольца) с целью выявления любых положительных и отрицательных явлений, возникших в результате приема исследуемых препаратов и/или изучения их всасывания, распределения, метаболизма и выведения для оценки эффективности и безопасности препаратов.

Surveillance. Наблюдение за лекарственным препаратом. Сбор данных о всех нежелательных явлениях, связанных с использованием лекарственных препаратов. Как правило, проводится на протяжении длительного времени.

Survival Analysis. Анализ выживаемости. Проводится в конце исследования у пациентов с высоким риском смертности. Необходимость проведения может возникнуть в кардиологических исследованиях для оценки выживания после сердечного приступа.

Systematic error, bias. Систематическая ошибка - это неслучайное, однонаправленное отклонение результатов от истинных значений. Систематическая ошибка может возникать вследствие отбора (при создании выборки) - sampling, или assembling bias, вследствие измерений - measurement bias, при воздействии неучтенных факторов - confounding bias и во многих других случаях. О систематической ошибке говорят также, имея ввиду предвзятость при публикации положительных результатов исследований и отклонении отрицательных - publication bias. Для борьбы с систематическими ошибками и получения достоверных данных используются организационные методы (например, рандомизация, «слепой метод» и т.п.), а также внесение поправок, учитывающих величину смещения.

Systematic Review. Систематизированный обзор. Обобщение первичных данных по одной частной четко сформулированной проблеме стандартными воспроизводимыми методами с применением мета-анализа. В медицине используется для оценки и сравнения терапевтических и побочных эффектов лечения и принятия решений об индивидуальном, субпопуляционном и популяционном выборе способа лечения.

Three E"s Concept: Efficacy/Effectiveness/Efficiency. Концепция трех Е: эффективность/действенность/выгода. Польза для отдельного больного, популяций больных и общества в целом.

Validity. Пригодность, соответствие теста своему назначению. Однозначный критерий пригодности отсутствует, поскольку ее можно определить по-разному. Достоверность - характеристика, показывающая, в какой мере результат измерения соответствует истинной величине. Достоверность исследования определяется тем, в какой мере полученные результаты справедливы в отношении данной выборки (internal validity). Это внутренняя характеристика и касается именно данной группы больных и не обязательно распространяется на другие группы.

В интернете много материалов на тему пользы и вреда пальмового масла для человеческого организма, но большинство почему то грешат некоторой однобокостью, не видят комплексную проблему, к тому же часто содержат распространенные обывательские мифы. Давайте разбираться.

Подписаться на новости

Пилотное исследование предназначено для получения предварительных данных, важных для планирования дальнейших этапов исследования (определение возможности проведения исследования у большего числа испытуемых, размера выборки в будущем исследовании, необходимой мощности исследования и т.д.).

Рандомизированное клиническое исследование , в котором пациенты распределяются по группам лечения случайным образом (процедура рандомизации) и имеют одинаковую возможность получить исследуемый или контрольный препарат (препарат сравнения или плацебо). В нерандомизированном исследовании процедура рандомизации не проводится.

Контролируемое (иногда используется синоним «сравнительное») клиническое исследование , в котором исследуемое лекарственное средство, эффективность и безопасность которого до конца еще не изучены, сравнивают с препаратом, эффективность и безопасность которого хорошо известны (препарат сравнения). Это может быть плацебо, стандартная терапия или отсутствие лечения вообще. В неконтролируемом (несравнительном) исследовании группа контроля / сравнения (группа испытуемых, принимающих препарат сравнения) не используется. В более широком смысле под контролируемым исследованием имеется в виду всякое исследование, в котором контролируются (по возможности минимизируются или исключаются) потенциальные источники систематических ошибок (т. е. оно проводится в строгом соответствии с протоколом, мониторируется и т.д.).

При проведении параллельных исследований испытуемые в различных группах получают либо только изучаемое лекарственное средство, либо только препарат сравнения / плацебо. В перекрестных исследованиях каждый пациент получает оба сравниваемых препарата, как правило, в случайной последовательности.

Исследование может быть открытым , когда все участники исследования знают, какой препарат получает пациент, и слепым (замаскированным) , когда одна (простое слепое исследование) или несколько сторон, принимающих участие в исследовании (двойное слепое, тройное слепое или полное слепое исследование) держатся в неведении относительно распределения пациентов по группам лечения.

Проспективное исследование проводится с делением участников на группы, которые будут или не будут получать исследуемое лекарственное средство, до того, как наступили исходы. В отличие от него, в ретроспективном (историческом) исследовании изучаются исходы проведенных ранее клинических исследований, т.е. исходы наступают до того, как начато исследование.

В зависимости от количества исследовательских центров, в которых проводится исследование в соответствии с единым протоколом, исследования бывают одноцентровыми и многоцентровыми . Если исследование проводится в нескольких странах, его называют международным.

В параллельном исследовании сравниваются две или более группы испытуемых, одна или более из которых получают исследуемый препарат, а одна группа является контрольной. В некоторых параллельных исследованиях сравнивают различные виды лечения, без включения контрольной группы. (Такой дизайн называют дизайном независимых групп).

Когортное исследование — это обсервационное исследование, в котором выделенную группу людей (когорту) наблюдают в течение некоторого времени. Исходы у испытуемых в разных подгруппах данной когорты, тех кто подвергался или не подвергался (или подвергался в разной степени) лечению исследуемым препаратом сравниваются. В проспективном когортном исследовании когорты составляют в настоящем и наблюдают их в будущем. В ретроспективном (или историческом) когортном исследовании когорту подбирают по архивным записям и прослеживают их исходы с того момента по настоящее время.

В исследовании случай-контроль (синоним: исследование сходных случаев) сравнивают людей с определенным заболеванием или исходами («случай») с людьми из этой же популяции, не страдающими данным заболеванием, или у которых не наблюдался данный исход («контроль»), с целью выявления связи между исходом и предшествующему воздействию определенных риск-факторов. В исследовании серии случаев наблюдают несколько индивидуумов, обычно получающих одинаковое лечение, без использования контрольной группы. В описании случая (синонимы: случай из практики, история заболевания, описание единичного случая) ведется исследование лечения и исхода у одного человека.

В настоящее время предпочтение отдается такому дизайну клинического исследования лекарственных средств, при котором обеспечивается получение наиболее достоверных данных, к примеру, при проведении проспективных контролируемых сравнительных рандомизированных и, желательно, двойных слепых исследований.

В последнее время роль клинических исследований лекарственных средств возросла в связи с внедрением в практическое здравоохранение принципов доказательной медицины. И главным среди них является принятие конкретных клинических решений для лечения пациента на основе строго доказанных научных данных, которые могут быть получены в ходе хорошо спланированных, контролируемых клинических исследований.

♦ Цель - получить примерные данные о том или ином явлении либо апробировать применение методики к более широкомасштабным исследованиям.

♦ Объект - для проведения того и другого исследования нужна незначительная совокупность объектов, поэтому они проводятся в ограниченные сроки.